第16个国际罕见病日刚过，3月1日，新版国家医保药品目录正式实施。
南都此前报道，继诺西那生钠注射液经“灵魂砍价”进医保后，国内第二款用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）的高值药物——利司扑兰口服溶液用散通过谈判被纳入医保。
新版国家医保药品目录落地当日，广州已有SMA患儿成功用上调价后的药。
南都记者从患儿家长领取的结算单中看到，经医保报销后，60mg/瓶的利司扑兰口服溶液用散自付费用为567元。
罕见病SMA用药报销后单价降至567元南都此前报道，2022年6月，山东省药械集中采购平台显示，“每瓶含利司扑兰60mg”挂网价为14500元。
而在此之前，该药物售价为63800元。
降价后，该药物的最低治疗年费用15万元，最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用低于45万元。
在2022年国家医保药品目录谈判现场，针对规格为每瓶60mg的利司扑兰口服溶液用散，企业代表首次报价5298元，四次外出商议或电话请示，最终以3780元谈判成功。
南都记者了解到，新版国家医保药品目录新增111个药品，包括慢性病、抗肿瘤、罕见病，以及新冠治疗药等领域的药品，谈判和竞价新准入的药品价格平均降幅达60.1%。
国内首家专注SMA领域的公益组织“美儿SMA中心”方面向南都记者表示，“对于公布的谈判结果，美儿非常感谢国家，让中国SMA患者从无药可用到有药可用、有药可选。
”3月1日，新版国家医保药品目录正式实施。
广州妇女儿童医疗中心遗传内分泌科主任刘丽告诉南都记者，当日已有两名SMA患儿在该院成功用上调价后的利司扑兰口服溶液用散。
郭女士开了一瓶60mg的利司扑兰口服溶液用散，装在冷藏箱里。
南都记者从这两名患儿家长领取的结算单中看到，经医保报销后，60mg/瓶的利司扑兰口服溶液用散自付费用为567元。
“确实很惊喜，比预想中的还要低。
”来自广州增城的患儿家长郭女士告诉南都记者，上述规格的药品，儿子可以用17天，算上相关的医疗救助补贴后，其最终的自付费用为300多元。
“双通道”管理提高谈判药品可及性SMA是一种因运动神经元存活基因1突变所导致的常染色体隐性遗传病，在新生儿中的发病率约为1/10000。
按照严重程度，分为Ⅰ型、II型和Ⅲ型等，最严重的Ⅰ型患儿，常因呼吸衰竭，活不过两岁。
2018年，SMA被纳入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
2021年底，治疗SMA的药物诺西那生钠注射液，从最初的近70万元/针，降到3.3万元/针，通过谈判成功被纳入医保药品目录，其谈判过程也被网友称为“灵魂砍价”。
郭女士告诉南都记者，其4岁半的儿子患有Ⅰ型SMA，此前也曾用过诺西那生钠注射液。
大约一周前，得新版国家医保药品目录即将实施，她和儿子的主治医生联系商议用药，“利司扑兰可以口服，不用鞘内注射，我想尝试下，看哪个药更适合孩子。
”郭女士照顾儿子。
2月28日是第16个国际罕见病日，经过用药前相关会诊和准备后，当日郭女士和儿子住进医院。
第二天早上9点，儿子成功用药。
经观察用药没有异常反应后，下午，郭女士带着装药的冷藏箱离院，“我们这些小群体没有被忘记，很感谢。
”国家医保局表示，为推动新版国家医保药品目录落地，指导各地完善“双通道”管理机制，通过定点零售药店等渠道提高谈判药品的可及性。
此外，加强对目录内药品特别是谈判药品使用、支付情况的监测，努力解决落地过程中出现的问题。
采写/摄影：南都记者 张林菲